Co to jest edycja genomu i CRISPR-Cas9?

Edycja genomu (zwana również edycją genów) to grupa technologii, które dają naukowcom możliwość zmiany DNA organizmu. Technologie te umożliwiają dodawanie, usuwanie lub modyfikowanie materiału genetycznego w określonych miejscach w genomie. Opracowano kilka podejść do edycji genomu. Niedawny znany jest jako CRISPR-Cas9, który jest skrótem od grupowanych regularnie przerywanych krótkich powtórzeń palindromowych i białka powiązanego z CRISPR 9. System CRISPR-Cas9 wzbudził wiele emocji w środowisku naukowym, ponieważ jest szybszy, tańszy i więcej dokładne i bardziej wydajne niż inne istniejące metody edycji genomu.

CRISPR-Cas9 został zaadaptowany z naturalnie występującego systemu edycji genomu u bakterii. Bakterie przechwytują fragmenty DNA z atakujących wirusów i wykorzystują je do tworzenia segmentów DNA zwanych macierzami CRISPR. Macierze CRISPR pozwalają bakteriom „zapamiętać” wirusy (lub blisko spokrewnione). Jeśli wirusy zaatakują ponownie, bakterie wytwarzają segmenty RNA z macierzy CRISPR, aby celować w DNA wirusów. Bakterie następnie używają Cas9 lub podobnego enzymu do cięcia DNA na części, co wyłącza wirusa.

System CRISPR-Cas9 działa podobnie w laboratorium. Naukowcy tworzą mały fragment RNA z krótką sekwencją „prowadzącą”, która dołącza (wiąże) do określonej docelowej sekwencji DNA w genomie. RNA wiąże się również z enzymem Cas9. Podobnie jak w bakteriach, zmodyfikowany RNA służy do rozpoznania sekwencji DNA, a enzym Cas9 tnie DNA w docelowym miejscu. Chociaż Cas9 jest najczęściej stosowanym enzymem, można również stosować inne enzymy (na przykład Cpf1). Po wycięciu DNA naukowcy wykorzystują własną maszynę do naprawy DNA komórki, aby dodać lub usunąć fragmenty materiału genetycznego lub dokonać zmian w DNA, zastępując istniejący segment niestandardową sekwencją DNA.

Edycja genomu ma duże znaczenie w zapobieganiu i leczeniu chorób u ludzi. Obecnie większość badań nad edycją genomu ma na celu zrozumienie chorób przy użyciu komórek i modeli zwierzęcych. Naukowcy wciąż pracują nad ustaleniem, czy takie podejście jest bezpieczne i skuteczne w stosowaniu u ludzi. Jest badany w badaniach nad różnorodnymi chorobami, w tym zaburzeniami jednego genu, takimi jak mukowiscydoza, hemofilia i sierpowata choroba. Ma również nadzieję na leczenie i zapobieganie bardziej złożonym chorobom, takim jak rak, choroby serca, choroby psychiczne i zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).

Problemy etyczne powstają, gdy edycja genomu przy użyciu technologii takich jak CRISPR-Cas9 jest wykorzystywana do zmiany ludzkich genomów. Większość zmian wprowadzonych podczas edycji genomu ogranicza się do komórek somatycznych, które są komórkami innymi niż komórki jajowe i plemniki. Zmiany te dotyczą tylko niektórych tkanek i nie są przekazywane z pokolenia na pokolenie. Jednak zmiany dokonane w genach w komórkach jajowych lub plemnikach (komórkach linii zarodkowej) lub w genach zarodka mogą zostać przekazane przyszłym pokoleniom. Edycja genomu komórki zarodkowej i zarodka wiąże się z szeregiem etycznych wyzwań, w tym czy stosowanie tej technologii jest dopuszczalne w celu poprawy normalnych cech człowieka (takich jak wzrost lub inteligencja). W oparciu o obawy dotyczące etyki i bezpieczeństwa, edytowanie genomu komórki zarodkowej i zarodka jest obecnie nielegalne w wielu krajach.

1 thought on “Co to jest edycja genomu i CRISPR-Cas9?”

Leave a Comment

Your email address will not be published. Required fields are marked *